Videoconsejo sanitario sobre qué son las enfermedades raras y los medicamentos huérfanos. Videoconsejo impartido por la farmacéutica Ana Sangrador, vocal nacional de Farmacia Hospitalaria del Consejo General de Colegios Farmacéuticos.

Una iniciativa de @Farmaceuticos_ producida por Medicina TV y con la colaboración de la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (@aelmhu).

En el video de hoy abordaremos un tema fundamental para el tratamiento de las enfermedades raras: el proceso de desarrollo y aprobación de los medicamentos huérfanos en Europa.

Descubriremos cómo nacen estos medicamentos, cuáles son los pasos que deben seguir para llegar a los pacientes y por qué su regulación es crucial para quienes padecen estas enfermedades poco frecuentes.

Como os contamos en un video anterior, los medicamentos huérfanos son tratamientos para enfermedades raras, que son aquellas que afectan a menos de 5 personas por cada 10 000 habitantes en la Unión Europea.

El desarrollo de un medicamento huérfano enfrenta múltiples desafíos. Uno de los más grandes es la baja incidencia de las enfermedades raras, lo que puede traducirse en una ‘muestra’ pequeña a la hora de la investigación en los estudios clínicos. Una muestra pequeña de pacientes hace más difícil entender la complejidad biológica de estas enfermedades, su heterogeneidad e historia natural.

Además, debido a la falta de información sobre estas enfermedades, el conocimiento médico y la formación de profesionales sanitarios, a veces, pueden verse limitadas. Esto hace también más complejo el diagnóstico temprano y el acceso a un tratamiento.

En cuanto al proceso de desarrollo de un nuevo medicamento para una enfermedad rara, éste es similar al de las enfermedades prevalentes, y generalmente tiene una duración de 10 a 12 años.

Este proceso está compuesto por diversos hitos, que abarcan desde el estudio de la enfermedad, el descubrimiento del medicamento, pasando por la investigación in vitro e in vivo, la preparación para la primera fase de pruebas en humanos, el desarrollo clínico —que comprenden las fases I-II y III— y, finalmente, la solicitud de autorización de comercialización.

Una vez finalizado el desarrollo de un medicamento, el Comité de Medicamentos de Uso Humano de la Agencia Europea de Medicamentos evalúa las solicitudes de autorización de comercialización.

En el momento en el que este Comité emite un dictamen favorable, la Comisión Europea será la encargada de autorizar su comercialización mediante procedimiento centralizado. Es decir, que si se aprueba, la autorización es válida en todos los países de la Unión Europea.


El proceso de desarrollo y aprobación de los medicamentos huérfanos es una labor conjunta entre científicos, industria farmacéutica y autoridades reguladoras para ofrecer esperanza a los pacientes con enfermedades raras.

Sin embargo, aunque el proceso de desarrollo de medicamentos huérfanos ha experimentado muchos avances en los últimos años, todavía quedan muchos retos por abordar. Es necesario fomentar la investigación y el desarrollo de nuevas terapias, especialmente para el 94% de ellas que aún no tiene tratamientos, y mejorar la accesibilidad de los pacientes a las pruebas diagnósticas y tratamientos ya existentes.

Pero de eso... Hablaremos en el siguiente video.

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