Videoconsejo sanitario sobre los principales bulos sobre medicamentos huérfanos. Videoconsejo impartido por la farmacéutica Piedad Garcia, vocal nacional de Oficina de Farmacia del Consejo General de Colegios Farmacéuticos.

Una iniciativa de @Farmaceuticos_ producida por Medicina TV y con la colaboración de la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos ( @aelmhu ).

Hoy abordaremos un tema complejo pero necesario: desmontaremos algunos de los principales bulos que circulan sobre los medicamentos huérfanos. Mitos que dificultan su comprensión por parte de la sociedad y que, sin duda, favorecen el desconocimiento e influyen negativamente en la opinión sobre su utilidad.
“Son muy caros y no compensan su coste porque son para muy pocos pacientes”.

Falso. Algunos medicamentos huérfanos tienen un coste elevado por paciente, pero su impacto en salud y su ahorro a medio/largo plazo es considerable. Evitan costes directos e indirectos, como hospitalizaciones, dependencia o pérdida de productividad laboral, entre otros.

Diversos estudios han demostrado que los medicamentos huérfanos son coste-efectivos, especialmente cuando permiten a los pacientes recuperar funcionalidad o evitar complicaciones graves. Por ello, más que un gasto, son una inversión con retorno sanitario y social.
Otro mito recurrente es que “son tratamientos que no se usan para el resto de enfermedades más comunes”.

Falso. Aunque están dirigidos a enfermedades raras, los medicamentos huérfanos tienen un efecto multiplicador, pues impulsan la investigación de otras enfermedades y el desarrollo de nuevos tratamientos, como los basados en tecnología ARNm.
"La industria farmacéutica no los desarrolla por desinterés terapéutico”

Falso. Los datos más recientes indican un creciente interés en la investigación de las enfermedades raras y el desarrollo de tratamientos para ellas.

En España, el 95% de los ensayos clínicos para este tipo de medicamentos están promovidos por la industria farmacéutica.

El número de empresas que apuestan por este campo sigue creciendo año a año, al igual que el número de medicamentos con titularidad privada que se autorizan para su comercialización.

La industria farmacéutica es la principal investigadora y desarrolladora de medicamentos para enfermedades raras, de ahí que la Unión Europea haya establecido medidas para alentar a las empresas a desarrollar este tipo de tratamientos.

“Si no hay tratamiento que finalmente cure la enfermedad, no vale la pena invertir en ellos"

Esta falsa creencia es demoledora. Muchos medicamentos huérfanos no curan, pero mejoran significativamente la calidad de vida del paciente y su esperanza de vida.

También reducen los costes asistenciales derivados de la enfermedad, retrasan su progresión, reducen el dolor, los síntomas o las crisis y permiten ganar autonomía y funcionalidad.

En enfermedades graves o sin alternativas, mejorar el pronóstico y la calidad de vida del propio paciente es ya un gran logro, incluso sin cura.

Otro mito es que "No hay suficientes evidencias científicas que respalden la eficacia de estos medicamentos".

Si bien es cierto que las enfermedades raras tienen pocos pacientes y, por tanto, los ensayos clínicos cuentan con una muestra pequeña, los resultados se obtienen siguiendo criterios científicos rigurosos y aprobados por agencias reguladoras.

Y la monitorización de estos fármacos antes y después de su autorización de comercialización es muy estricta y continua.

La Comisión Europea autoriza la comercialización de estos fármacos solo cuando la EMA ha emitido su opinión positiva una vez analizada su eficacia, seguridad y calidad.

Y, por último, otra falsa creencia es que "los medicamentos huérfanos se llevan un gran porcentaje del presupuesto general en materia de sanidad”.

La realidad es que en la mayoría de países europeos, incluido España, el gasto total en medicamentos huérfanos representa una fracción muy pequeña —entre el 3 y 5 por ciento— del gasto farmacéutico total.

Además, existen múltiples mecanismos de control del gasto en medicamentos huérfanos, incluidos la evaluación económica, techos de gasto y acuerdos de riesgo compartido que permiten a los sistemas públicos gestionar su impacto presupuestario de forma equilibrada.

Recuerda, acude siempre a fuentes fiables y pregunta a tu farmacéutico de confianza, el profesional sanitario experto en el medicamento. Te ayudaremos y resolveremos cualquier duda que tengas.

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