Videoconsejo sanitario sobre el acceso a los medicamentos huérfanos. Videoconsejo impartido por la farmacéutica Ana Sangrador, vocal nacional de Farmacia Hospitalaria del Consejo General de Colegios Farmacéuticos.

Una iniciativa de @Farmaceuticos_ producida por Medicina TV y con la colaboración de la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos ( @aelmhu ).

Continuamos con la serie de videos en los que explicamos aspectos clave de los medicamentos huérfanos. Y en el videoconsejo de hoy abordaremos cuáles son los principales desafíos y soluciones que enfrentan los pacientes con enfermedades raras para acceder a estos tratamientos.

En primer lugar, el acceso a medicamentos huérfanos es un desafío complejo por múltiples factores. Aunque estos medicamentos han sido aprobados por las autoridades competentes a nivel europeo, su disponibilidad no siempre está garantizada en todos los países, ya que es una competencia nacional.

En Europa, la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) y la Comisión Europea desempeñan un papel clave en la aprobación y regulación de los medicamentos huérfanos. Sin embargo, la autorización de comercialización no implica un acceso inmediato, ya que cada país decide de forma independiente su financiación e inclusión en los sistemas públicos de salud.

En España, además, las competencias de están transferidas a las Comunidades Autónomas. Y las diferencias entre territorios a nivel regulatorio y administrativo podrían generar problemas de desigualdad en el acceso a los tratamientos dependiendo del lugar de residencia de los pacientes.

En nuestro país, existen dos posibilidades en cuanto al acceso de los pacientes a los medicamentos huérfanos:

Cuando están autorizados y financiados en España: en este caso, la única vía para acceder a ellos es a través de la prescripción médica.

Y en caso contrario, la regulación de medicamentos en situaciones especiales deja abierta una puerta para poder acceder a ellos de 3 formas diferentes:
 Uso fuera de ficha técnica (off-label): consiste en el acceso a un medicamento ya disponible, pero en condiciones diferentes a las autorizadas.
 Uso de medicamentos extranjeros: es decir, el acceso a medicamentos no autorizados en España, pero sí en otros países de la UE.
 Y uso de medicamentos en investigación o en uso compasivo: que es el acceso a fármacos en fase de investigación, cuando los datos de eficacia y seguridad ya son sólidos pero el medicamento aún no está comercializado.

Con respecto al acceso, si bien en España encontramos importantes disparidades, ya que en muchos casos cada Comunidad Autónoma adopta sus propios criterios, es importante reconocer el papel que realiza la administración en el procedimiento de precio y financiación de los medicamentos, al posibilitar que las terapias estén disponibles para los pacientes.

Actualmente, existen varias iniciativas para mejorar el acceso a estos medicamentos:

A nivel europeo, la legislación promueve el desarrollo de estos tratamientos con ayudas especiales durante el proceso de I+D. Y la nueva regulación europea sobre evaluación de tecnologías sanitarias intenta homogeneizar la evaluación clínica de los medicamentos, así como recortar los tiempos.

En España, sabemos que se están llevando a cabo cambios legislativos que podrían mejorar los procesos actuales de evaluación, precio y financiación permitiendo, por ejemplo:

 Evaluar el valor de los medicamentos con una perspectiva social, considerando su impacto más allá de lo sanitario.
 Financiar de forma acelerada fármacos que cubran necesidades médicas no atendidas, como ocurre con los huérfanos.
 Generar datos de eficacia en vida real, clave para enfermedades raras.

Recuerda, pregunta siempre a tu farmacéutico de confianza, el profesional sanitario experto en el medicamento. Te ayudaremos y resolveremos cualquier duda que tengas.

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